General

El tratamiento de terapia génica aprobado por la FDA podría restaurar la vista en dos niños pequeños

El tratamiento de terapia génica aprobado por la FDA podría restaurar la vista en dos niños pequeños


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Después de una serie de ensayos de alto perfil, el fármaco de terapia génica Luxturna aprobado por la FDA se está administrando a dos niños pequeños.

Dos niños son las dos primeras personas en recibir un tratamiento de terapia génica aprobado por la FDA para una enfermedad genética.

Creed Pettit, de nueve años, y Jack Hogan, de trece, pueden vivir en lados opuestos de los Estados Unidos, pero sus historias son inquietantemente similares. Ambos niños sufrieron mutaciones genéticas en los ojos, lo que afectó en gran medida su visión desde pequeños. Ambos niños sufrieron amaurosis congénita de Leber, que se debe a mutaciones en el gen RPE65. Ese gen en particular produce una enzima que ayuda al ojo a recolectar luz.

Y, para ambos niños, sus padres descubrieron cuando ambos eran pequeños que algo no estaba bien con sus hijos.

Luxterna: el medicamento más caro que se ofrece en EE. UU.

Años más tarde, los dos se sometieron a inyecciones de un fármaco de terapia genética potencialmente revolucionario llamado Luxterna de Spark Therapeutics. El precio del medicamento es de aproximadamente $ 425,000 por ojo, lo que lo convierte en el medicamento más caro que se ofrece en los Estados Unidos. También suele etiquetarse como la primera terapia génica "verdadera" en el mercado.

Tanto Creed como Hogan recibirán las inyecciones en ambos ojos y las citas se extenderán durante una semana. La inyección se administra a través de una aguja muy fina que se coloca debajo de la retina del paciente. La inyección porta un virus con copias del gen RPE-65, y ese gen permitirá que las células creen más proteína de la que carecen las personas que necesitan la inyección.

Las inyecciones de los niños se llevaron a cabo en los extremos opuestos de los EE. UU. La inyección de Hogan se llevó a cabo en el Instituto de Ojo y Oído de Massachusetts bajo las manos del cirujano Dr. Jason Comander. El Dr. Byron Lam trató a Creed en el Bascom Palmer Eye Institute de la Universidad de Miami en Miami, Florida.

Lam dijo Newsweek que los efectos del tratamiento no serán rápidos, pero el tratamiento ciertamente mejoraría la vista de Creed.

"No esperamos restaurar la visión de alguien por completo", dijo Lam, pero este tratamiento los acercaría más que cualquier otra alternativa.

Dada la relativa novedad de Luxturna en comparación con otras drogas, Lam dijo que es imposible para él predecir el futuro de la respuesta de Creed a la inyección.

"Realmente no puedo decir qué le va a pasar dentro de 15, 20, 30 años", dijo. "Ese es territorio desconocido".

La madre de Hogan, Jeanette, expresó preocupaciones similares por lo desconocido.

"Una vez que todo esto esté dicho y hecho y Jack me diga que puede ver mejor, es cuando celebraremos", dijo Hogan la noche antes de la cirugía. "Todavía hay muchas preguntas sin respuesta. ¿Va a funcionar? ¿Habrá alguna diferencia? Eso es lo que estoy esperando".

Mientras Jack Hogan esperaba tratamiento en Massachusetts, su mayor preocupación eran las agujas, y no particularmente la que estaba a punto de entrar en su ojo.

"No me gusta que haya una aguja para mi intravenosa", dijo en una entrevista con STAT News. "Eso es lo único que me preocupa. No me gustan las agujas".

Pero para los niños, la esperanza de curarse sigue siendo el mayor beneficio potencial del procedimiento, uno que finalmente costará a ambas familias $ 850,000 por niño ya sea en seguros o en un plan de pago estructurado.

Sin embargo, la madre de Creed esperaba que la vista de su hijo mejorara significativamente después de la operación.

"Está deseando ver un arcoíris de verdad", dijo.


Ver el vídeo: CRISPR: así se editan los genes. Materia (Julio 2022).


Comentarios:

  1. Jerrald

    Esta excepcionalmente tu opinión

  2. Jorma

    Give we'll talk, me is what to say.

  3. Yozshukasa

    ¡Es verdad! Gran idea, estoy de acuerdo.

  4. Fer

    Todos somos héroes de nuestras novelas ...



Escribe un mensaje